一、药品基本信息

项目	内容
药品名称	盐酸兰诺可泮片（商品名：依适宁）
INN英文名	lanoracopan
INN代号	13385
代号	MY-008211A（MY-008）
注册分类	化药1类（创新药）
剂型	口服片剂
靶点/作用机制	CFB抑制剂（补体因子B抑制剂）——阻断补体旁路途径放大环路
适应症	既往未接受过补体抑制剂治疗的PNH成人患者
原研机构	上海美悦生物科技发展有限公司
上市许可持有人	武汉朗来科技发展有限公司
关联企业	武汉启瑞药业有限公司
特殊审评	优先审评审批程序；美国FDA孤儿药认定
在研其他适应症	IgA肾病（II期12周尿蛋白达标率40%）、C3肾小球病

二、作用机制：从补体通路源头阻断

PNH的病理核心是造血干细胞PIG-A基因突变导致红细胞表面缺乏CD55和CD59等补体调节蛋白，使得红细胞对补体异常敏感，易被补体系统攻击而破坏，导致血管内溶血、贫血、血栓形成等一系列临床表现。

补体系统有三条激活途径：经典途径、凝集素途径和旁路途径。其中

旁路途径（Alternative Pathway）在PNH的溶血中起主导作用，而

补体因子B（CFB）是旁路途径C3转化酶（C3bBb）的关键组分。

盐酸兰诺可泮是一种口服小分子CFB抑制剂，通过高亲和力结合CFB并抑制其与C3b的结合，阻断旁路途径C3转化酶的形成，从而从上游源头

抑制补体级联反应，减少下游C5转化酶和膜攻击复合物（MAC）的形成。相比已上市的抗C5单抗（依库珠单抗）在下游末端阻断MAC形成，CFB抑制剂在上游更全面地阻止了补体激活的放大环路。

补体靶点层级对比：

依库珠单抗（Eculizumab）：抗C5单克隆抗体（静脉注射），在补体级联末端阻断MAC形成——已在PNH中验证有效，但需每2周静脉输注，患者负担重，且上游C3片段仍可沉积。

盐酸兰诺可泮（MY-008211A）：口服小分子CFB抑制剂（口服片剂），在补体级联近端阻断旁路途径放大环路——更全面的补体阻断，口服给药大幅提升依从性。

三、临床数据：头对头优于依库珠单抗

2026年2月，朗来科技宣布MY008211A片在PNH的III期临床试验（MY008211A-PNH-3-02）中成功达到主要疗效终点。这是国产小分子补体抑制剂首次在PNH III期研究中取得阳性结果，且与依库珠单抗进行了头对头对比：

疗效指标	MY-008211A片	依库珠单抗
血红蛋白达正常水平（Hb≥120g/L）	50.0%	9.1%
贫血改善	明显优于对照组	—
溶血控制	明显优于对照组	—
摆脱输血依赖	明显优于对照组	—
生活质量提升	明显优于对照组	—

数据亮点：MY-008211A治疗组50%的患者血红蛋白恢复至正常水平，而依库珠单抗组仅为9.1%。在所有次要终点（贫血改善、溶血控制、输血依赖摆脱、生活质量提升）中，MY-008211A均显示明显疗效，总体疗效明确优于依库珠单抗。

此外，盐酸兰诺可泮在IgA肾病领域也表现亮眼。2026年6月7日在第63届欧洲肾脏协会大会（ERA 2026）上发布的II期12周中期分析数据显示：12周尿蛋白达标率高达40%，UPCR（尿蛋白肌酐比）降幅达51.8%。该结果在ERA高影响力临床试验专题研讨会上作为中国之声全球首发，引起广泛关注。

核心结论：盐酸兰诺可泮同时覆盖PNH（已获批）和IgA肾病（II期阳性）两大适应症，正在塑造一个"口服补体抑制剂"的全新治疗范式。其PNH适应症的头对头III期研究显示优于当前标准治疗依库珠单抗，这一结论在补体靶向药物领域并不多见。。

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四、疾病背景：PNH——被低估的罕见病

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, PNH）是一种罕见的获得性造血干细胞克隆性疾病，全球发病率约1-2/100万。患者因红细胞膜缺乏CD55/CD59等补体调节蛋白，导致红细胞对补体异常敏感，出现慢性血管内溶血、血红蛋白尿、贫血、血栓形成和平滑肌功能障碍等表现。

PNH的三大临床特征：

• 血红蛋白尿：发作时尿液呈酱油色或浓茶色，常于晨起加重（夜间睡眠时呼吸中枢敏感性下降、CO₂潴留、酸性环境更易激活补体）。
• 血栓形成：PNH患者血栓风险是普通人群的15倍以上，是导致死亡的主要原因。
• 慢性贫血：患者常需反复输血，严重影响生活质量。

在盐酸兰诺可泮获批之前，PNH的标准治疗是依库珠单抗（Eculizumab，抗C5单抗），每两周静脉输注一次，年治疗费用在欧美可达40-50万美元。依库珠单抗虽能有效控制溶血，但注射给药的不便和高昂的费用限制了患者可及性。口服CFB抑制剂盐酸兰诺可泮的上市，将显著降低给药门槛。

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五、竞品格局：补体靶向药物全景

药物	企业	靶点	给药方式	适应症	状态
依库珠单抗	Alexion（阿斯利康）	C5	静脉注射 q2w	PNH/aHUS/重症肌无力	已上市（中国已进口）
雷夫利珠单抗	Alexion（阿斯利康）	C5	皮下注射	PNH	已上市
培西考布仑	诺华	C3	皮下注射	PNH/C3G	已上市
依适宁（兰诺可泮）	朗来科技/启瑞药业	CFB	口服 qd/bid	PNH/IgAN/C3G	2026.6.11中国获批
iptacopan	诺华	CFB	口服	PNH/IgAN	全球III期

盐酸兰诺可泮的差异化优势不仅在于口服给药，更在于靶点选择——CFB位于补体旁路途径的上游近端，阻断CFB可以从源头抑制补体激活的放大环路，理论上比仅阻断末端C5更全面。这也解释为何其III期研究在多项疗效指标上优于依库珠单抗。

六、6月11日四款同日获批：医保谈判的政策信号

值得关注的是，2026年6月11日这一天，国家药监局同日批准了四款1类创新药：

序号	药品	企业	适应症
1	盐酸兰诺可泮片 （第38款）	朗来科技	PNH
2	康特替尼颗粒 （第39款）	首药控股	ALK+NSCLC
3	克莱罗韦单抗注射液（第40款）	—	—
4	古莫奇单抗注射液 （第41款？）	康方生物	银屑病

这一集中放量的时间点并非偶然。2026年5月31日国家医保局发布医保谈判工作方案，明确申报条件截止时间延后至"6月10日前已正式获批或完成技术评审"，同时首开"预申报"通道。6月11日的大批获批，恰在医保申报窗口期内，意味着这些品种可以赶上2026年的医保谈判——对于创新药企而言，这可能是决定产品销售放量节奏的关键窗口。

2026医保谈判时间线：
• 5月31日：国家医保局发布《2026年国家医保目录调整工作方案》
• 6月1日-6月10日：网上申报系统开放
• 6月10日：获批截止日延后至"已正式获批或完成技术评审"
• 6月11日：4款1类创新药同日获批——恰好卡入医保申报窗口
• 首次推出"预申报"机制：已完审未获批的药品可先预填，最晚7月3日补齐证据

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七、企业背景：朗来科技与启瑞药业

武汉朗来科技发展有限公司是武汉启瑞药业有限公司的全资子公司，是一家专注于创新药物研发的科技型企业。启瑞药业成立于2001年，总部位于武汉光谷生物城，已构建从药物发现、临床前评价到临床研究和产业化的完整研发体系。

盐酸兰诺可泮片的原研方为上海美悦生物科技发展有限公司（也属启瑞体系），由朗来科技作为上市许可持有人推进至获批。这是朗来科技/启瑞药业体系首个获批的1类创新药，标志着这家武汉药企正式迈入创新药商业化阶段。此前，启瑞药业以仿制药和原料药见长，此次创新药获批是公司转型升级的标志性事件。 而且速度非常快，从2021年8月专利申请到2026年6月获批，不到5年时间。

值得关注的是，盐酸兰诺可泮已获美国FDA孤儿药认定，这表明朗来科技在全球化布局上也在积极准备。PNH虽为罕见病，但全球患者群体对该药物的潜在需求值得期待，而IgA肾病适应症（II期已显示12周尿蛋白达标率40%）则为该药物打开了更广阔的市场想象空间——中国IgAN患者基数庞大，是一个远大于PNH的市场。

八、总结

盐酸兰诺可泮片（依适宁）的获批是2026年中国创新药领域的标志性事件：

• 科学层面：国产首个口服补体B因子抑制剂，从上游近端阻断补体旁路途径，III期头对头优于依库珠单抗。
• 临床层面：PNH患者从静脉注射转向口服给药，依从性革命性提升；IgAN适应症II期数据亮眼（40%达标率）。
• 政策层面：6月11日4款新药同日获批，紧扣医保谈判申报窗口调整，释放政策协同信号。
• 产业层面：朗来科技/启瑞医药首款创新药获批，武汉药企转型升级的标志性事件。

一句话总结：盐酸兰诺可泮片——国产首个口服CFB抑制剂，PNH III期头对头打败依库珠单抗，同日4款新药集中获批卡位医保谈判窗口，是科学、临床与政策三重共振的标志性品种。